طفرة في خيارات العلاج
تدخل فايوفي التاريخ باعتبارها أول علاج جيني والعلاج الوحيد المتاح للمرضى الأطفال المصابين بمرض الموكوبوليسكاريدوز من النوع IIIA (MPS IIIA)، المعروف باسم متلازمة سانفيليبو من النوع A. يؤدي هذا الاضطراب الحاد إلى تلف تدريجي للدماغ والجهاز العصبي بأكمله، ولم يكن هناك حتى الآن أي علاج متاح لتغيير مساره الضار. استجاب السوق على الفور لهذه الأخبار، حيث ارتفعت أسهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical بنسبة 10% خلال يوم التداول. وتنعكس أهمية هذا الإنجاز العلاجي أيضًا في قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منح هذا العلاج تصنيفات «الدواء اليتيم» و«المسار السريع» و«العلاج المبتكر».
الخسائر طويلة الأجل لا تزال كبيرة
ويوفر رد فعل المستثمرين دفعة مطلوبة بشدة بعد فترة طويلة من التراجع. فقدت أسهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. حوالي 85% من قيمتها على مدار السنوات الخمس الماضية، مما يجعل المكاسب الأخيرة خطوة أولى واعدة نحو التحول. ولا تمثل الموافقة على عقار Fayuvi مجرد معلم طبي مهم فحسب، بل توفر للشركة أيضًا أساسًا قويًا يمكن أن يساعد في عكس مسارها السلبي في سوق الأسهم.
أداء سعر سهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc على مدى السنوات الخمس الماضية [بالدولار الأمريكي]
(المصدر: CNBC)
استبدال جين معيب
يعمل هذا العلاج من خلال التكنولوجيا الجينية الحديثة. يُعطى «فايوفي» (Fayuvi) عن طريق حقنة وريدية واحدة، باستخدام فيروس عدوى غدية معدل من النمط المصلي 9 لإيصال نسخة كاملة الوظائف من جين SGSH مباشرةً إلى الخلايا. وهذا يمكّن الخلايا من البدء في إنتاج السلفاميداز، وهو إنزيم يفتقر إليه المرضى أو يكون مستواه لديهم منخفضًا بشكل خطير. وقد تم إثبات سلامة وفعالية هذا النهج في دراسة مفتوحة، أحادية الذراع، متعددة المراكز شملت أطفالاً تتراوح أعمارهم بين سنتين و5 سنوات، حيث حافظ المرضى الذين تلقوا العلاج على وظائفهم الإدراكية أو حتى تحسنت مقارنةً بمجموعة مراقبة تاريخية من الأطفال الذين لم يتلقوا العلاج.
الفعالية مصحوبة بمخاطر
وكما هو الحال مع أي علاج ثوري، فإن النتائج الواعدة تصاحبها تحذيرات تتعلق بالسلامة. وشملت التفاعلات الضائرة التي أُبلغ عنها في أكثر من 5% من المرضى ارتفاع إنزيمات الكبد والأميليز، والغثيان، والقيء، والحمى، وانخفاض الشهية، وانخفاض عدد خلايا الدم البيضاء والصفائح الدموية. كما تسلط إدارة الغذاء والدواء (FDA) الضوء بشكل خاص على خطر الإصابة باعتلال الأوعية الدموية الخثاري والمخاطر المحتملة على المدى الطويل، مثل تطور الأورام المرتبط باندماج مادة وراثية جديدة.
يتطلب إعطاء الدواء إشرافًا متخصصًا
ونظرًا لهذه المخاطر، فإن إدخال هذا العلاج في الممارسة السريرية يترافق مع متطلبات صارمة لتوفير رعاية شاملة. يجب أن يبدأ المرضى بتناول الكورتيكوستيرويدات قبل يوم واحد من التسريب وأن يواصلوا العلاج لمدة ثمانية أسابيع على الأقل. ويجب إعطاء الدواء حصريًّا في منشأة رعاية صحية متخصصة ومجهزة تجهيزًا كاملاً للتعامل مع أي تفاعلات محتملة ناجمة عن التسريب. ولذلك، فإن ظهور خيار العلاج الجديد هذا يضع تركيزًا خاصًّا ليس فقط على الفعالية، بل أيضًا على الوقاية من المخاطر وإدارتها بعناية أثناء الإعطاء والرعاية اللاحقة.
يُقدَّم هذا المادة التسويقية لأغراض إعلامية فقط ولا تشكل نصيحة استثمارية أو توصية أو عرضًا أو دعوةً لشراء أو بيع أي أدوات مالية.
ينطوي تداول الأوراق المالية على مخاطر كبيرة وقد لا يكون مناسبًا لجميع المستثمرين. قد تتقلب أسعار الأوراق المالية بشكل كبير وقد تؤدي إلى خسارة كاملة لاستثمارك. يجب على المستثمرين أن يدركوا أن الخسائر قد تتجاوز الأرباح المحتملة عند شراء وبيع الأوراق المالية. في ظروف سوقية معينة، قد تتكبد خسائر تتجاوز استثمارك الأولي. الأوراق المالية وعقود الفروقات هي أدوات مالية معقدة تتطلب مستوى عالٍ من المعرفة والفهم. يجب أن تدرس بعناية ما إذا كنت تفهم كيفية عمل هذه الأدوات وما إذا كنت قادرًا على تحمل المخاطر العالية المتمثلة في خسارة أموالك.
المصدر:
https://www.cnbc.com/quotes/RARE
.png)